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不区分肿瘤类型的治疗药物在欧洲获批

http://www.800hr.com 2019年09月25日 09:46 来源:新华网

  近日,拜耳公司宣布,欧盟委员会已在欧盟(EU)授予肿瘤精准治疗药物larotrectinib的上市许可。该药物适用于治疗局部晚期,远端转移,无法手术切除或手术疗效欠佳的,且无满意替代治疗方案的神经营养性受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的成人和儿童实体瘤患者。larotrectinib作为首个口服TRK抑制剂,专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤,是欧盟首个批准的不区分肿瘤类型的抗癌药物。larotrectinib在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者中,包括中枢神经系统(CNS)肿瘤中均显示出持久的应答,目前已经在美国、巴西和加拿大获批。

  据悉,欧洲药品管理局(EMA)对于larotrectinib的批准是基于102例患者临床试验数据的汇总分析(93例患者来自主要分析人群,另外9例为原发性CNS肿瘤患者),数据来源包括成人患者的I期临床试验,成人和青少年患者的II期NAVIGATE试验以及儿科I/II期SCOUT试验。主要分析人群(n=93)中的结果显示,客观缓解率(ORR)为72%(95% CI: 62, 81),包括16%的完全缓解(CR)和55%的部分缓解(PR)。在另一项针对原发性CNS肿瘤患者的分析中,ORR为67%(95% CI: 57, 76),包括15%的CR和51%的PR。在汇总的主要分析中(n=102),在数据分析截止时,中位持续缓解时间(mDOR)以及中位无进展生存期(mPFS)均未达到。缓解时间范围从1.6+个月到38.7+个月,75%的患者持续缓解时间为12个月或更长。治疗开始后一年,主要分析人群(n=93)中88%的患者仍存活(95% CI:81,95)。

  据悉,TRK融合肿瘤总体上是罕见的,它在儿童和成人中都可能发生,不同类型的肿瘤发生的频率不同。TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合,从而编码产生了异常的TRK蛋白。这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白是肿瘤的驱动因子,具有构象激活的特性可以持续过度激活细胞信号传导通路的下游。无论肿瘤的原发部位如何,这些TRK融合蛋白均能促进患者癌症的扩散和生长。Larotrectinib是一种口服高选择性TRK抑制剂,在29种不同组织学的实体瘤的临床试验中进行了研究,包括肺、甲状腺、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠、软组织肉瘤、唾液腺和婴儿纤维肉瘤。

  “Larotrectinib作为专为TRK融合肿瘤的成人和儿童患者设计的一种治疗药物,此次在欧盟获批意味着在对抗癌症方面取得了一项重大的进步,因为它是针对肿瘤扩散和生长的驱动因子进行治疗,而非原发灶的部位。”拜耳处方药事业部执行委员会成员,肿瘤战略业务部门负责人Robert LaCaze先生表示,“癌症治疗目前正在经历一个范例式转变,随着这一肿瘤精准治疗新时代的到来,我们将继续努力提供创新药物,如larotrectinib,来帮助世界各地的患者及医师。”

  “随着研究人员对肿瘤基因组学的进一步了解,精准医学直接针对推动肿瘤生长的基因组异常,这对于患者越来越重要。我们现在有了超越一刀切治疗方法的工具。”国际癌症宣传网络ICAN总裁兼首席执行官Marcia K. Horn说,“larotrectinib在欧盟获批用于治疗TRK融合肿瘤患者,我们对此表示欢迎,这也强调了在临床实践中广泛实施一致的,高质量的分子检测的重要性,通过基因组学检测识别更多的患者,并使其最终获益。”

  据了解,只有特定的检测才能鉴定NTRK基因融合或TRK融合蛋白,这些技术包括二代基因测序(NGS)、荧光原位杂交(FISH)、逆转录聚合酶链反应(RT-PCR)和免疫组化(IHC)。IHC是一个有用的筛查工具。然而,IHC可以同时检测到野生型TRK蛋白和TRK融合蛋白的表达;因此,阳性结果需要通过更特异的检测确认,如二代基因测序。患者是否适于接受larotrectinib治疗取决于肿瘤是否存在NTRK基因融合。

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