下一步，国家医保局将结合临床治疗用药需求、医保筹资能力等因素，将符合条件的罕见病药品按程序纳入医保支付范围，进一步提升罕见病患者保障水平。

　　朱铭来认为，国家医保局的基本原则是“广覆盖、保基本”，罕见病药费高昂，而且很多需要终身服药，治疗成本非常高，仅靠医疗保险基金显然是无法承受的，需要尽快建立一套包括基本医疗保险、大病救助、财政专项基金、社会援助等在内的用药保障机制。

　　儿童临床用药保障水平提升

　　儿童临床用药缺乏也是我国医药产业的一大短板。近年来国家药监局正在加快儿童用药审评审批工作。国家药监局今年已经批准了13个儿童用化学药品上市，填补了一些国内儿童用治疗药物的空白；同时也制定了相关政策和技术指南，不断完善儿童药研发指导原则体系，推动更多更好的儿童药加快上市。

　　自2000年起，国家医保药品目录已先后经过6次调整，目录内药品数量从1535个增加到2800个，优化医保目录结构的同时，也进一步扩大了医疗保障范围，儿童用药是近年来医保目录调整的亮点之一。

　　蓝皮书显示，儿童专科医院样本中，2015~2021年第一季度，使用医保药品的品种数占比、金额占比、用量占比在各次医保目录调整中都有明显增长。随着国家医保目录动态调整工作的稳步推进，更多儿童可用药物被调入医保目录，其保障水平也在不断提升。

　　在使用品种数上，医保药品品种数占比在2015~2017年一直处于较低水平。自2018年，2017年版医保目录实施后，医保药品品种数占比呈现大幅度上升趋势，占比从2015年第一季度的69.1%上升至2018年第一季度的72.9%，2019年版医保目录实施后，医保药品品种数占比在2020年第一季度上升至73.3%。

　　在使用金额上，儿童专科医院医保药品整体使用金额呈现稳定上涨趋势。2017年版医保目录的实施，医保药品使用金额占全药比例从2015年第一季度的69.3%上升至75.8%，随后也一直保持稳定增长的态势。

　　2020年，国家医疗保障局医保目录（2019年版）新一轮调整工作开展，医保药品使用金额占比明显提升，高达85.3%。

　　在用量上，儿童专科医院医保药品则在2019年版医保目录调整后出现用量占比大幅度上升，2020年第一季度用量占比达到79.4%，全年各季度用量占比均在75%以上。

　　蓝皮书表示，医保政策的设计和实施，充分考虑到了罕见病患者、儿童患者等特殊人群的用药需求，越来越多的罕见病用药、儿童可用药物被纳入医保。